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Essai clinique Biohaven

Essai clinique Biohaven :

recrutement terminé pour l’essai du Verdiperstat .

logo-Biohaven.JPGBiohaven l’a annoncé le 21 juillet 2020 : 300 patients AMS américains et européens participent à son essai clinique, soit 50 de plus que ce que le laboratoire américain avait prévu au départ Ces volontaires sont recrutés et suivis dans une cinquantaine de centres investigateurs aux Etats-Unis et en Europe : Allemagne, Autriche, France, Royaume-Uni.

Les 40 malades français sélectionnés sont inclus progressivement par les Centres d’investigation clinique des services de neurologie de 5 CHU : les 2 sites du Centre de référence de l’AMS à Bordeaux et Toulouse, les CHU de Strasbourg (Pr Christine Tranchant), de Rennes (Dr Sophie Drapier) ainsi que la Timone à Marseille (Pr Alexandre Eusebio).

Essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, il a été conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du Verdiperstat. A la suite d’un tirage au sort généré par ordinateur, la moitié des volontaires reçoit la molécule et l’autre moitié un placebo. Pendant 48 semaines (11 mois), ponctuées par des rendez-vous de contrôle au centre investigateur, les volontaires prennent, 2 fois par jour, 2 comprimés qui s’ajoutent à leur traitement habituel non modifié.

Le critère principal d'efficacité de l'étude portera sur l’évolution des symptômes de la maladie. Celle-ci sera mesurée, à la semaine 48, via l'échelle UMSARS, grille d’examen clinique partagée au niveau international par tous les neurologues, chez les patients recevant du Verdiperstat par rapport à ceux qui auront reçu le placebo. Les données détaillées sont attendues d'ici la fin de 2021.

Qu’est-ce que la myéloperoxydase ciblée par Verdiperstat ?

Verdiperstat est un médicament expérimental, inhibiteur potentiel de l’enzyme myéloperoxydase (MPO) qui joue un rôle important dans les dommages nitratifs et oxydatifs qui contribuent à la pathologie αSyn. Le médicament expérimental cible les sources de neuro-inflammation qui génèrent la mort des cellules cérébrales dans les maladies neurodégénératives, comme l’AMS et la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

En 2011, Nadia Stefanova, professeur de neurologie à l’Université médicale d’Innsbruck, publiait une étude sur des souris AMS intitulée « L'inhibition de la myéloperoxydase diminue la dégénérescence de type AMS dans un modèle de souris transgénique ». « Dans le modèle de souris AMS » indique cette étude, «  l'inhibition de la MPO réduit la déficience motrice et sauve les neurones vulnérables dans le striatum, la substantia nigra pars compacta, le cortex cérébelleux, les noyaux du pont  et les olives inférieures. L'inhibition de la MPO (…) entraîne une réduction des agrégats intracellulaires d'α-synucléine. Cette étude suggère que l'inhibition de la MPO peut représenter une nouvelle stratégie de traitement contre la neuro-dégénérescence de type AMS agissant par ses propriétés anti-inflammatoires et anti-oxydantes. »

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Source : https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S0891584919305374

En septembre 2018, le candidat-médicament conçu par le groupe pharmaceutique britannique Astra-Zeneca sous l’appellation AZD3241 avait franchi le cap des essais cliniques de phase 2. Il a alors été cédé, pour les phases suivantes de son développement à la société américaine Biohaven, une société biopharmaceutique spécialisée dans les études cliniques de candidats-médicaments ciblant les maladies neurologiques, y compris les maladies rares.

Verdiperstat a été agréé comme médicament orphelin par la Food & Drug Administration américaine et par l’Agence européenne du médicament, et a obtenu de la FDA  le label Fast Track pour l’AMS. Des désignations qui devraient faciliter et accélérer sa mise sur le marché si les essais sont probants. Il pourrait aussi être développé dans un certain nombre d'autres maladies associées au stress oxydatif, à l'inflammation et à la neuro-dégénérescence.

mise à jour : août 2020

 

Glossaire

Striatum

G_Striatum.jpgStructure cérébrale constituée de nombreux faisceaux de fibres qui lui donnent un aspect strié, d'où son nom