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Les publications scientifiques

Suivre les informations publiées par les Centres de recherche et les laboratoires

Nous sommes tous en attente d’avancées décisives de la recherche en matière de compréhension des mécanismes de l’AMS, de diagnostic, mais surtout DU ou DES médicaments qui viendront à bout de cette maladie.

Pour nous, malades et aidants, cette attente est longue.
Mais, sachons-le, les chercheurs travaillent et progressent.


En témoignent les nombreux articles auxquels la veille internet donne accès.
Résumés de travaux publiés par des centres de recherche, communiqués de presse émanant de laboratoires pharmaceutiques qui développent des molécules visant à traiter les alpha-synucléinopathies et particulièrement l’AMS, etc..

Ces textes, la plupart du temps en anglais, sont parfois difficiles d’accès. C’est un fait.
Mais, dès lors qu’ils traitent de notre problème, nous avons décidé de les partager avec vous.
Rangés par ordre chronologique, nous vous en proposons le texte original précédé de sa traduction en français.

A consulter :

27 juin 2019 : MODAG a annoncé qu’elle venait de boucler un tour de table de 12 millions d’euros qui lui permettra de préparer un essai clinique de phase 1 de l’anle138b.

L’étude de phase 1 que MODAG est en mesure de préparer vérifie sur un nombre restreint de 30 ou 40 personnes, en général des VOLONTAIRES SAINS, si le médicament expérimental est sans danger pour l'être humain. Cette étude demande en général au moins 2 ans, entre les démarches administratives, l’obtention des différentes autorisations, l’inclusion et le suivi des sujets, et la rédaction du rapport final de l’étude.

MODAG, est une jeune société allemande de biotechnologie, créée par les scientifiques qui ont mis au point l’anle138b, une molécule prometteuse dans la lutte contre les agrégats d’alphasynucléines à l’origine de la maladie de Parkinson et de l’AMS.
Issue des recherches du consortium européen coordonné par le Pr Wassilios Meissner, anle138b est par ailleurs en phase de test préclinique à Bordeaux, en association avec le Belnacasan, une autre molécule issue du même consortium de recherche, dans le cadre du projet ARTEMIS, soutenu financièrement par Aramise. Lire   

  19 février 2019 :  Biohaven vient de se voir accorder le label “médicament orphelin” par la Food and Drug Administration américaine, ainsi que par la Commission européenne, sur recommandation du Comité des médicaments orphelins de l'Agence européenne des médicaments, pour sa molécule BHV-3241... Lire

Le candidat-médicament contre l’AMS qui porte désormais le nom de Verdiperstat fera l’objet cette année d’un essai clinique de phase 3. Des malades français devraient pouvoir participer à cet essai grâce à l’implication du Centre de référence de l’AMS.
 

  31 janvier 2019 : La société Prana Biotechnology [Melbourne (Australie) et San Francisco (États-Unis)] a fait savoir dans un communiqué que la Food and Drug Administration américaine a accordé le statut de « médicament orphelin » à sa molécule PBT 434 pour le traitement de l’AMS. Cette molécule, en cours d’essai clinique de phase 1 (volontaires sains) depuis juillet 2018 vise à empêcher l'accumulation de l'α-synucléine et à préserver les neurones.. Lire

  10 janvier 2019 : Le Pr Ronald Melki, responsable de l'équipe "Repliement et agrégation des protéines dans les maladies neurodégénératives" à l'Institut des neurosciences Paris-Saclay, a publié les résultats d’un travail prometteur pour la connaissance de la protéine alpha-synucléine en cause dans la maladie de Parkinson et l’AMS. Son équipe a créé, à partir de cellules souches, des réseaux de neurones humains pour modéliser les alpha-synucléinopathies. Lire
 

  Des failles dans le diagnostic de l'atrophie multi-systématisée. Deux chercheurs de l’International Parkinson and Movement Disorder Society pointent les limites des critères retenus pour les diagnostics d’AMS “possible” ou “probable”, dans la déclaration de consensus établie en 2008. Ils plaident pour une révision de ces critères qui devrait permettre des diagnostics plus précoces mais aussi plus fiables. Lire

  La société américaine Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (NYSE: BHVN) a annoncé le 5 septembre 2018 avoir conclu un accord de licence avec AstraZeneca pour développer et commercialiser l'AZD3241, un candidat-médicament pour le traitement de l’AMS qui a franchi le cap des essais cliniques de phase 2. Biohaven prévoit de mener un essai clinique de phase 3 (tests d’efficacité sur des malades) de ce produit qui s’appelle désormais BHV3241. Lire

 Formes précoces de l’atrophie multi-systématisée : caractéristiques cliniques et pathologiques Résumé d’une étude payante publiée le 28 août 2018 par l’ Official journal of the International Parkinson and Movement Disorder Society. Lire
 

 Selon une étude publiée le 22 août 2018 dans le numéro en ligne de Neurology, la revue médicale de l'American Academy of Neurology, la stimulation électrique du cerveau et de la moelle épinière pourrait aider à traiter les symptômes de troubles moteurs rares appelés ataxies neurodégénératives. Il existe plusieurs types de ces troubles, qui peuvent être héréditaires ou se produire de manière aléatoire, y compris l'ataxie spinocérébelleuse, l'atrophie multisystématisée et l'ataxie de Friedreich. Lire

 La société américaine Prana Biotechnology Ltd a annoncé le 9 juillet 2018 qu’elle présenterait lors du Congrès international sur la maladie de Parkinson et les troubles du mouvement ® qui se tiendra à Hong Kong du 5 au 9 octobre 2018 les résultats positifs d’essais sur des modèles animaux d’AMS de sa molécule PBT434, testée depuis juin sur des humains, volontaires sains. Lire
 

 AFFITOPE PD01A et PD03A, des vaccins produits par AFFiRiS, une PME autrichienne spécialisée dans les stratégies d’immunothérapie notamment pour les maladies neurodégénératives, ont été testés chez des personnes atteintes d’AMS, dans une étude clinique dont les résultats ont été communiqués le 3 mars 2018 au congrès de New-York de l’AMS par le Pr Meissner. Cette étude menée sur un groupe d’une trentaine de malades a montré l’innocuité des vaccins, ce qui était le but de cet essai clinique de phase 1, mais aussi une « réponse immunitaire claire pour le PD01A contre le peptide lui-même et la protéine alpha-synucléine ». Il s’agit d’une des stratégies développées par le consortium ARTEMIS dont l’association ARAMISE soutient l’une des études. Lire
 


 

Glossaire

Alpha-synucléine


Les dysfonctionnements de l’alpha-synucléine sont à l’origine de plusieurs pathologies appelées « synucléinopathies » : l’AMS, la maladie de Parkinson, la maladie à corps de Lewy.


L’alpha-synucléine est une petite protéine abondante dans le cerveau et nécessaire à son alpha-synucleide.pngfonctionnement.


Pour des raisons inconnues, cette protéine peut adopter une mauvaise conformation, jusqu’à former des agrégats. Ces agrégats vont encombrer les neurones, mais aussi, dans l’AMS, les oligodendrocytes, ces cellules de soutien des neurones. De plus, l’alpha-synucléine mal repliée propage de cellule en cellule son fonctionnement anormal. C’est pourquoi cette protéiné encore mal connue, ses différentes souches, son mode de propagation sont la principale cible des stratégies thérapeutiques visant l’AMS et les maladies voisines.


En savoir plus :
Voir la  page "Au commencemen de la recherche, les cellules oligodendriales"


Voir la vidéo « l’alpha-synucléine dans l’AMS », par Pierre-Olivier Fernagut, coordonnateur du Conseil scientifique d’Aramise.

Ataxie

Liée notamment à une atteinte du cervelet, l’ataxie est une manifestation neurologique responsable d’une trouble de l’équilibre à la marche.

Elle se manifeste principalement par des troubles de la marche, de l'équilibre postural et de la station debout.