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Essai clinique BIOGEN

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Essai clinique du BIIB 101 de BIOGEN :
les inclusions ont commencé fin juillet

logo-Biogen.jpgLe groupe pharmaceutique américain BIOGEN a lancé fin juillet 2020 un essai clinique de phase 1, non pas sur des volontaires sains, mais sur 34 volontaires souffrant d’AMS, d’une molécule nommée BIIB 101.
Cet essai clinique très confidentiel sur un effectif très limité de volontaires ne comporte aucun site investigateur aux Etats-Unis. Il se déroule uniquement en Europe.  

Les informations officielles sur cet essai se trouvent sur le site ClinicalTrials.gov qui recense tous les essais cliniques organisés sur toute la planète.

Dans la liste des 10 centres investigateurs affichée en mars 2020, les hôpitaux des villes citées en italique avaient commencé les inclusions au 19 octobre 2020 :

Allemagne
  - Marburg,
  - Dusseldorf,
Autriche : Université de médecine d’Innsbruck,
France
  - Marseille, (La Timone ?)
  - Toulouse : Hôpital Purpan,
        Investigateur principal  : Pr Olivier Rascol – 05 61 77 91 03- cic1436@inserm.fr,
        Contact : Stephanie Bras – 05 61 77 24 74 - stephanie.bras@inserm.fr
  - Lille : CHU – Hôpital Roger Salengro
        Investigateur principale et contact  : Dr Caroline Moreau  - 03 20 44 67 52
          caroline.moreau@chru-lille.fr
  - Paris, Groupe Hospitalier de la Pitié-Salpêtrière - Contact : Pr Jean-Christophe Corvol
● Portugal
  - Torres Vedras, Portugal
● Royaume Uni
  - London,
  - Oxford,

Dans cette étude randomisée contre placebo, les patients volontaires se voient administrer, à trois reprises, une injection par voie intrathécale (ponction lombaire) dans le liquide céphalo-rachidien.
Pour ceux qui recevront bien le BIIB 101, il s’agira de 3 doses progressivement plus élevées de ce candidat-médicament.

L’objectif de cette étude de phase 1, inscrite dans un programme baptisé HORIZON, est d’évaluer « l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique (étude du devenir d'une substance active après son administration dans l'organisme) du BIIB 101 administré par voie intrathécale aux adultes atteints d'atrophie multisystématisée ».

Un essai de thérapie génique

BIIB 101 relèverait d’une expérimentation particulièrement innovante de thérapie génique visant à modifier à sa source la production de la protéine alphasynucléine. Cette protéine qui, en s’agglomérant dans les cellules du cerveau, neurones ou oligodendrocytes selon les pathologies, provoque les maladies comme l’AMS, le Parkinson ou la maladie à corps de Lewy.

L’oligonucléotide anti-sens qu’est certainement BIIB 101 est un fragment d'ARN ou d’ADN, généralement synthétisé en laboratoire. Celui-ci peut se lier spécifiquement à un ARN messager naturel, la séquence nucléotidique, formule chimique de l’oligonucléotide anti-sens, étant complémentaire de celle de l'ARN messager qu'il cible.
L’oligonucléotide anti-sens peut ainsi modifier l’ARN messager en intervenant à l'étape de sa maturation, et modifier l’expression du gène ciblé, sans doute, dans le cas de BIIB 101, celui qui génère la production de la protéine alphasynucléine.
(source : https://www.afm-telethon.fr/glossaire/oligonucleotide-anti-sens-2561 )

schema-Biogen.png

Schéma montrant comment les brins d'ADN oligonucléotides antisens interfèrent avec la transcription d’une protéine.

 

mise à jour : octobre 2020