Autres essais cliniques
Hypotension orthostatique
Les deux produits testés, Ampreloxétine et Droxidopa, visent à diminuer l’hypotension orthostatique. Cette chute brutale de la pression artérielle se produit quand les malades se mettent debout, et entraîne des vertiges, parfois des syncopes, et des chutes.
► Theravance met fin à l’essai clinique de phase 3 CYPRESS, engagé au printemps 2024
Une centaine de patients AMS résidant dans 13 pays [USA ; Autriche : Belgique ; Brésil ; Canada ; Danemark ; Estonie ; France (Bordeaux, Toulouse, Nîmes) ; Allemagne ; Italie ; Pologne ; Espagne ; Royaume Uni]. participaient à ce test de l’ampreloxétine.
Cette molécule visait à augmenter la concentration de la noradrénaline, un neurotransmetteur qui joue un rôle important pour le tonus, et dont l’insuffisance dans l’AMS est en partie à l’origine de l'hypotension orthostatique.
Théravance a indiqué le 3 mars 2026 que ‘’l'étude n'a pas atteint son critère d'évaluation principal, à savoir le score composite de l'échelle d'évaluation des symptômes de l'hypotension orthostatique (OHSA).’’ L'OHSA est une échelle reconnue par les organismes de réglementation comme critère d'évaluation de l'hypotension orthostatique neurogène. Fondée sur les témoignages des patients, elle mesure les étourdissements, l'évanouissement ou l'impression qu'ils pourraient s'évanouir
▪ 3 mars 2026 : Theravance Biopharma annonce que l'étude de phase 3 CYPRESS n'a pas atteint son critère d'évaluation principal ; le conseil d'administration accélère son examen stratégique et annonce des mesures de réduction des coûts
« Nous sommes déçus que l'ampreloxétine n'ait pas atteint le critère d'évaluation principal de l'étude CYPRESS. Ces résultats sont particulièrement décourageants pour les patients atteints de cette maladie rare qui espéraient une nouvelle option thérapeutique, ainsi que pour les employés qui ont consacré des années de travail à ce programme. Je tiens à remercier sincèrement les patients, leurs aidants, les investigateurs et notre équipe pour leur engagement et leur contribution à cet effort », a déclaré Rick E. Winningham, directeur général de Theravance Biopharma.
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▪ 28 août 2023 : Theravance Biopharma présente de nouvelles données sur l'ampreloxétine au Congrès international 2023 sur la maladie de Parkinson et les troubles du mouvement.
« Les données présentées confirment le potentiel de l'ampreloxétine à apporter un bénéfice constant et durable aux patients atteints d’AMS et de nOH (hypotension orthostatique neurogène) avec un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable »..
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▪ 12 avril 2022 : L'ampreloxétine présente de l’intérêt dans l'atrophie multi-systématisée avec hypotension orthostatique neurogène symptomatique.
La plateforme d’information médicale en neurologie, Neurologylive reprend les informations communiquées par Theravance sur les bénéfices de l’ampreloxétine dans l’AMS.
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▪ 4 avril 2022 : Theravance Biopharma annonce les résultats de l'étude de phase 3 REDWOOD qui montrent un bénéfice chez les patients atteints d'AMS.
Si les résultats de l’étude n’ont pas été « statistiquement significatifs » pour la globalité du groupe, un bénéfice a été observé dans plusieurs critères d'évaluation pour les patients atteints d'AMS.
« Nous engageons des partenaires potentiels et planifions des interactions avec les autorités sanitaires pour déterminer une voie à suivre dans l'espoir d'accélérer l'ampreloxétine comme option de traitement possible pour les personnes atteintes d’AMS », a déclaré Rick E Winningham, président-directeur général de Theravance Biopharma.
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▪ 15 septembre 2021 : l’étude de phase 3 SEQUOIA n’a pas atteint le critère d’évaluation principal.
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► DOPS-AMS (Droxidopa) : essai terminé, publication attendue des résultats
Une centaine de patients ont participé, jusqu’à fin 2019, à l’essai financé par le ministère de la Santé et piloté à Toulouse par le Pr Anne Pavy-Le Traon.Traon dont les résultats sont attendus fin 2021 ou début 2022.
Le L-thréo DOPS ou Droxidopa est, à l’origine, un antiparkinsonien mis au point au Japon, qui a montré des effets sur l’hypotension orthostatique neurogène, celle qui est causée par des atteintes du système nerveux. En vente depuis plusieurs années au Japon et plus récemment aux Etats-Unis, le produit n’est pas commercialisé pour le moment en Europe.
Les résultats de cet essai conditionneront l’éventuelle mise sur le marché de cette molécule. Au-delà de son action sur l’hypotension orthostatiques, seront également évalués les effets de la Droxidopa sur d’autres symptômes provoqués dans l’AMS par un défaut de noradrénaline comme la dépression et la fatigue.
► Hypotension orthostatique dans l'AMS : Un implant électronique testé à Lausanne
Une équipe de neurologues de Lausanne a réalisé avec succès l'implantation d'un stimulateur électronique dans la moelle épinière d'une patiente AMS. Cette femme de 48 ans, alitée en raison d'une forte hypotension orthostatique, a pu retrouver la station verticale et réapprendre la marche
Au-delà de cette expérience dont les résultats ont été publiés en avril 2021, cette technique va-t-elle se développer ? Nous avons posé la question aux neurologues du Centre de référence de l'AMS à Toulouse.
Lire le compte-rendu de l’expérience menée à Lausanne
Lire l’interview des Pr Pavy-Le Traon et Rascol
mise à jour : mars 2026